Real World Evidence: i dati della vita reale nella nuova strategia di sviluppo e approvazione dei farmaci
🔹 Come cambia il valore della prova scientifica nel post-marketing e perché i RWE sono ormai centrali per EMA, FDA e AIFA
📢 La ricerca clinica sta evolvendo da un modello centrato esclusivamente sui trial controllati a un approccio più ampio, dove i dati generati nella vita reale (Real World Evidence – RWE) assumono un ruolo decisivo nella valutazione dei farmaci.
Oggi, EMA, FDA e le autorità regolatorie nazionali considerano i RWE come complemento essenziale degli studi clinici tradizionali, in particolare nelle fasi post-autorizzative, nella gestione delle estensioni di indicazione e nel monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine.
🎯 Per i professionisti del settore farmaceutico, ciò significa dover acquisire nuove competenze nella raccolta, gestione e interpretazione dei dati real-world, con impatti tangibili su strategie cliniche, regolatorie e di market access.
📌 Cosa si intende per Real World Evidence?
Per Real World Evidence si intende l’evidenza clinica ottenuta dai dati raccolti al di fuori dei trial controllati, ovvero: ✅ Registri di patologia e database clinici
✅ Cartelle cliniche elettroniche
✅ Dati amministrativi e assicurativi
✅ Dispositivi indossabili e app mediche
✅ Questionari PROMs (Patient-Reported Outcome Measures)
📌 Questi dati servono a:
- Valutare l’aderenza e l’efficacia nel contesto reale
- Analizzare i profili di sicurezza nella popolazione generale
- Supportare estensioni d’indicazione
- Produrre evidenze per HTA e negoziazione prezzo-rimborso
- Modellizzare costi e impatti sulla qualità della vita
📌 Il valore dei RWE per le autorità regolatorie e per il mercato
Le agenzie regolatorie stanno integrando i dati RWE nei processi decisionali:
🔹 EMA ha avviato l’Darwin EU, rete europea di dati reali per sostenere le valutazioni scientifiche
🔹 FDA ha pubblicato le linee guida per l’uso dei RWE nelle approvazioni
🔹 AIFA richiede evidenze real-world in molti dossier post-AIC
In parallelo, payer e sistemi sanitari usano i RWE per definire i criteri di rimborsabilità, per modellare scenari farmacoeconomici e per adottare modelli di pricing basati sul valore reale del farmaco.
📌 Quali competenze servono per lavorare con i RWE?
Un professionista in ambito RWE deve:
✅ Saper progettare studi osservazionali o pragmatici
✅ Conoscere i database disponibili e i metodi di raccolta dati
✅ Collaborare con statistici e data analyst
✅ Garantire conformità etica e privacy
✅ Comunicare efficacemente i risultati alle autorità e al mercato
📌 È una figura trasversale che interagisce con medical affairs, market access, HTA e real life data manager.
🎓 Il Master MARM e i dati reali: un modulo per il professionista del presente (e del futuro)
Il Master Executive MARM, progettato da ISTUM Pharma, include nel proprio programma un intero modulo dedicato a:
🔹 Ricerca post-autorizzativa e generazione di dati nella real-life
Durante il modulo si approfondiscono: ✔ Progettazione di studi osservazionali
✔ Raccolta e utilizzo dei PROMs
✔ Utilizzo dei registri clinici e fonti secondarie
✔ Integrazione dei RWE nel dossier regolatorio e di accesso
✔ Casi studio e best practice da parte di aziende attive nel settore
👩🏫 Le lezioni sono tenute da specialisti in RWE, HTA, market access e medical affairs provenienti da aziende e istituzioni di primo piano.
📌 Il tutto con lezioni live nel weekend, materiali interattivi, esercitazioni pratiche e simulazioni incluse nel business case finale.
📜 Il Diploma rilasciato è un Diploma di Master Executive, validato tramite blockchain ISTUM, per garantire massima sicurezza, verificabilità e spendibilità professionale.
🚀 Il futuro della valutazione del farmaco è già cambiato: oggi non bastano più solo i dati da trial. Servono evidenze dal mondo reale, paziente-centrate e rappresentative della realtà.
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